داروی «معجزه‌آمیز» سیستیک فیبروزیس در کشورهای در حال توسعه دور از دسترس نگه داشته شد

هنگامی که سشاگیری بودانا از داروی جدید و قدرتمند فیبروز کیستیک مطلع شد که زندگی را در ایالات متحده و اروپا متحول می کند، پر از امید شد که بتواند به پسرش، همانت، که بیشتر دوران کودکی خود را روی تخت بیمارستان گذرانده بود، کمک کند. اما خانواده نتوانستند دارو را تهیه کنند زیرا در هند زندگی می کنند.

سازنده این دارو، Vertex Pharmaceuticals، یک شرکت بزرگ بیوتکنولوژی مستقر در بوستون، آن را در هند یا تقریباً در هیچ کجای جهان در حال توسعه در دسترس قرار نمی دهد. این شرکت در تلاش برای فروش آن نیست، یا اجازه نمی دهد یک شرکت محلی آن را بسازد. Vertex با جستجوی ثبت اختراع در کشورهای متعدد، رقبای ژنریک بالقوه را مسدود می کند.

هیمنث در ماه دسامبر، یک روز قبل از تولد نهم و 18 ماه پس از آن که در ایالات متحده زندگی می کرد، واجد شرایط دریافت این دارو به نام تریکافتا بود، درگذشت.

در سراسر آسیا، آفریقا و آمریکای لاتین، خانواده‌هایی مانند خانواده Hemanth در حال تماشای تغییر زندگی ده‌ها هزار بیمار مبتلا به فیبروز کیستیک در کشورهای ثروتمند هستند، اما می‌گویند که آنها در هر مرحله از تلاش‌های خود برای تهیه دارو توسط شرکت مسدود می‌شوند.

Trikafta که به صورت سه قرص در روز مصرف می شود، قوی ترین و پرمصرف ترین دارو در بین چهار داروی فیبروز کیستیک Vertex است. با لیست قیمت بیش از 322000 دلار در سال در ایالات متحده، انتظار می رود در طول زندگی یک بیمار میلیون ها دلار هزینه داشته باشد. تجزیه و تحلیل انجام شده توسط محققان در بریتانیا نشان داد که عرضه یک سال این دارو می تواند با هزینه تخمینی تنها 5700 دلار تولید شود.

Vertex از زمان تصویب اولین بار در سال 2019، بیش از 15 میلیارد دلار فروش برای Trikafta گزارش کرده است.

این هفته، گروهی از بیماران و خانواده‌هایشان در چهار کشور در چهار قاره، اقدامات قانونی و نظارتی را آغاز کردند تا تلاش کنند دولت‌های خود را مجبور کنند که حمایت‌های مالکیت معنوی را نادیده بگیرند و اجازه دهند نسخه عمومی ارزان‌قیمت Trikafta وارد یا ساخته شود. تحت این فرآیند که به عنوان مجوز اجباری شناخته می شود، سازندگان ژنریک حق امتیازی به Vertex پرداخت می کنند.

سه مورد از این اقدامات در هند، اوکراین و آفریقای جنوبی است – به گفته بیماران و خانواده‌هایشان، ورتکس مانع از تلاش‌ها برای در دسترس قرار دادن این دارو شده است. چهارمین مورد در برزیل است، جایی که ورتکس در تلاش است تا پوشش دارویی را به دست آورد. نگرانی بیماران و خانواده‌ها در آنجا این است که داروی با نام تجاری بسیار گران باشد.

فیبروز کیستیک یک بیماری ژنتیکی است که به ریه ها و دستگاه گوارش آسیب می رساند. بیماران اغلب در اوایل بزرگسالی می میرند، اما Trikafta به طور چشمگیری امید به زندگی را افزایش می دهد.

کریستین نوکه، مدافع بیمار در ترکیه، گفت: «هر بیمار در جهان به اینترنت دسترسی دارد و این دارو را می‌خواهد.

در تئوری، دسترسی به بیماران در کشورهای در حال توسعه، درآمد بیشتری را برای یک شرکت دارویی به همراه خواهد داشت. اما برخی از تولیدکنندگان از عرضه داروهای خود در کشورهای فقیرتر با قیمت‌های پایین‌تر مقاومت می‌کنند، زیرا انجام این کار می‌تواند توانایی آن‌ها را برای شارژ بیشتر در کشورهای پردرآمد کاهش دهد.

ورتکس، که انحصار داروهای فیبروز کیستیک متحول کننده را در اختیار دارد، گفت که در حال تلاش برای افزایش دسترسی در سطح جهانی است.

تیم‌های ما هر روز برای گسترش دسترسی به بیماران بیشتر در سراسر جهان از طریق طیف وسیعی از مسیرها کار می‌کنند، از جمله در کشورهای با درآمد متوسط ​​کم و کشورهای کم درآمد که در آن‌ها موانع دسترسی به دلیل شرایط اقتصادی چالش برانگیز و مراقبت‌های بهداشتی محدود بالا است. هدر نیکولز، سخنگوی Vertex، گفت: زیرساخت‌ها.

خانم نیکولز گفت که Vertex “برنامه اهدای محصول” را در کشورهای کم درآمد آغاز کرده است. او گفت که این شرکت نوعی دسترسی به حداقل یکی از داروهای فیبروز کیستیک خود را در برزیل، لهستان، بلغارستان، استونی، یونان، لتونی، اسلواکی، اسلوونی، رومانی و عمان فراهم کرده است. این شرکت از تعیین اینکه کدام کشورهای با منابع کمتر به Trikafta دسترسی دارند خودداری کرد.

نقص ژنتیکی که باعث فیبروز کیستیک می‌شود، در افراد با اصل و نسب اروپای شمالی، و همچنین جهش‌های خاصی که برای عملکرد Trikafta لازم است، شایع‌تر است. تعداد بیماران فیبروز کیستیک در کشورهای در حال توسعه که برای این دارو تشخیص داده شده و واجد شرایط هستند ناشناخته است، اما اعتقاد بر این است که تعداد آنها به هزاران نفر می رسد.

در هند، یک نظرسنجی اخیر فقط 600 بیمار مبتلا به فیبروز کیستیک را شمارش کرد. با شمارش ده‌ها هزار بیمار هندی که تشخیص داده نشده‌اند، برخی از محققان تخمین می‌زنند که کل جمعیت فیبروز کیستیک در هند بیشتر از اروپا است.

در حالی که اعتقاد بر این است که اقلیتی از هندی‌های مبتلا به فیبروز کیستیک دارای جهش‌هایی هستند که آنها را واجد شرایط استفاده از Trikafta می‌کند، اندازه جمعیت هند به تعداد زیادی از بیماران تبدیل می‌شود که می‌توانند از Trikafta بهره ببرند.

همانت بودانا، پسر هندی که درگذشت، برای عفونت‌های مکرر ریه‌اش درمان‌ها و آنتی‌بیوتیک‌ها داده شد، اما در هند چیزی برای کمک به تنفس یا افزایش وزن او وجود نداشت. او که در خانه در حیدرآباد در رختخواب گیر کرده بود، نقاشی کشیدن و صحبت کردن به زبان های جدید را آموخت.

یک آزمایش ژنتیکی تأیید کرد که او واجد شرایط استفاده از Trikafta است، که قیمت فهرست ایالات متحده 20 برابر بیشتر از حقوق سالانه آقای بودانا به عنوان مدیر عملیات در Google است. او به والدین دیگر پیوست تا دولت هند را برای یافتن راهی برای دریافت تریکافتا برای فرزندانشان بیابد. اما پیشرفتی حاصل نشد.

شوثا سری، که او نیز در حیدرآباد زندگی می کند، گفت: «آنها می گویند این یک داروی معجزه آسا است، اما اگر برای همه کسانی که به آن نیاز دارند در دسترس نباشد، معجزه نیست. پسر 5 ساله او، ویهاان، مبتلا به فیبروز کیستیک است – و جهشی که او را واجد شرایط استفاده از دارو در زمانی که 6 ساله می‌شود، در صورتی که در ایالات متحده زندگی می‌کند، می‌سازد.

از زمان مبارزه بر سر دسترسی به درمان اچ آی وی در کشورهای جنوب صحرای آفریقا در اوایل دهه 2000، برخی از شرکت های دارویی موافقت کرده اند که داروهای خود را با قیمتی سودآور اما بسیار پایین تر در کشورهای در حال توسعه بفروشند. این شرکت ها همچنین گاهی اوقات با یک واردکننده دارو برای فروش محصولات در آن مناطق همکاری می کنند.

همچنین استفاده دلسوزانه ای وجود دارد که از طریق آن شرکت های دارویی محصولاتی را برای بیماران ناامید در مکان هایی که غیرمجاز هستند عرضه می کنند. Vertex گفت که داروهای خود را به طور رایگان در اختیار 6500 بیمار در سراسر جهان قرار داده است. این شرکت از بیان دقیق اینکه داروها را از کجا تهیه کرده است و هنوز کجا این کار را انجام می دهد، خودداری کرد.

یک شرکت همچنین می‌تواند با مجوزهای داوطلبانه موافقت کند و به تولیدکنندگان ژنریک اجازه می‌دهد تا دارو را در کشورهای خاصی بسازند و بفروشند، معمولاً در ازای حق امتیاز.

Medicines Patent Pool، یک سازمان غیرانتفاعی تحت حمایت سازمان ملل که کارگزاری آن با صدور مجوز فرعی برای تولیدکنندگان ژنریک است، گفت که هیچ تماسی با Vertex نداشته است.

داروهای جدید معمولاً برای رسیدن به کشورهای فقیرتر زمان بیشتری می برد. اما ناامیدی از ناکامی Vertex در ارائه هر نوع دسترسی به آنها، بیماران مبتلا به فیبروز کیستیک را به صورت آنلاین گرد هم آورد و به یک کمپین هماهنگ برای صدور مجوز اجباری منجر شد.

دولت ها اغلب تمایلی به صدور مجوز اجباری ندارند، که بازارهای سرمایه تمایل دارند آن را به عنوان یک شکاف هشدار دهنده در دیوار حمایت از مالکیت معنوی تلقی کنند. با این حال، حتی اگر دولت ها از صدور مجوز اجباری امتناع کنند، اقدامات بیمار ممکن است ورتکس را تحت فشار قرار دهد تا Trikafta را در آن کشورها در دسترس قرار دهد.

چری نل، یک بانکدار سرمایه گذاری 38 ساله در آفریقای جنوبی که مبتلا به فیبروز کیستیک است و برای Trikafta واجد شرایط است، گفت که او به Vertex مراجعه کرده و راه های مختلفی را پیشنهاد کرده است که این شرکت می تواند دسترسی را افزایش دهد و همچنان از سود و مالکیت معنوی خود محافظت کند. او گفت که به جایی نرسیده و اکنون در آفریقای جنوبی عملیات را رهبری می کند.

او گفت: “یک تعادل وجود دارد: شما می خواهید شرکت ها را برای تحقیق و تحقیق و توسعه انگیزه نگه دارید.” اما اینکه به ما اجازه دهند یک ژنریک را وارد کنیم، ضرر مالی به آنها وارد نمی کند، زیرا آنها حتی در تلاش برای فروش آن نیستند.

Vertex Trikafta را در تنظیم کننده داروی آفریقای جنوبی ثبت نکرده است، اما این شرکت روز دوشنبه گفت که اخیراً توافق نامه ای را با یک توزیع کننده در آنجا امضا کرده است.

بر اساس پرونده های ثبت اختراع مشاهده شده توسط نیویورک تایمز، در بسیاری از کشورها، ورتکس همچنین به دنبال ثبت اختراعاتی است که تولیدکنندگان ژنریک را از فروش دارو در آنجا بازدارد. این شرکت با گادور، یکی از چندین تولیدکننده در آرژانتین که نسخه‌های ژنریک ارزان‌تر داروهای ورتکس را تولید می‌کند، درگیری قانونی دارد.

آرژانتین حقوق مالکیت معنوی ورتکس را به رسمیت نمی شناسد زیرا این شرکت به معاهده جهانی حفاظت از پتنت نپیوسته است. دانشمندان گادور داروهای Vertex را مهندسی معکوس کردند و شروع به فروش آنها به بیماران آرژانتینی کردند. سپس بیمارانی از کشورهای خارجی شروع به پرواز به آرژانتین کردند تا داروها را بخرند که با استفاده از پزو رد و بدل شده در بازار سیاه، می تواند سالانه 18000 دلار هزینه داشته باشد.

در اواخر دهه 2010، گادور سعی کرد با دولت ترکیه قراردادی برای واردات نسخه ارزان قیمت دیگر داروی فیبروز کیستیک Vertex، Orkambi، امضا کند. در سال 2018، ورتکس از گادور در دادگاه ترکیه شکایت کرد و استدلال کرد که این شرکت حق ثبت اختراع ورتکس را نقض می کند. ورتکس برنده شد و دولت معامله گادور را کنار گذاشت.

در سال 2021، پس از اینکه Trikafta در بخش هایی از اروپا در دسترس قرار گرفت، بیماران در ترکیه شروع به شکایت از دولت خود برای تلاش برای دریافت دارو کردند.

امروزه، بیش از 100 بیمار که با موفقیت از سیستم تامین اجتماعی ترکیه شکایت کرده اند، از داروهای Vertex استفاده می کنند که اکثراً در حال حاضر Trikafta هستند. دکتر Bulent Karadag، رئیس ریه اطفال در مرکز اصلی فیبروز کیستیک ترکیه، گفت که او 250 بیمار دیگر دارد که واجد شرایط بودن برای Trikafta تایید شده است اما نتوانسته اند آن را دریافت کنند.

او گفت: “بعضی از بیماران می گویند که حتی نمی توانند بلیط اتوبوس بیمارستان را بپردازند، چه برسد به اینکه وکیل بگیرند.” قیمت فهرست ایالات متحده برای عرضه یک سال تریکافتا تقریباً 60 برابر حقوق سالانه یک حداقل دستمزد در ترکیه است.

تا قبل از داروهای Vertex، بیماران گزینه‌های کمی داشتند، عمدتاً درمان تسکینی که به آنها کمک می‌کرد تا کمی بهتر نفس بکشند، و اگر می‌توانستند، پیوند ریه را انجام دهند. داروهای Vertex علت اصلی بیماری را برطرف کردند و از مسدود شدن ریه‌های بیماران در مخاط لجن‌دار جلوگیری کردند.

Trikafta به طور خیره کننده ای در کمک به بیماران برای تنفس بهتر، دور نگه داشتن آنها از بیمارستان و افزایش عمر آنها موثر است. بیماران و پزشکان می گویند که قدرت دارو تقریباً بلافاصله آشکار می شود.

رافائل پریرا، 22 ساله، سال ها منتظر پیوند ریه در شهر کوریتیبا برزیل بود. تا سال 2021، وزن او به 80 پوند کاهش یافت و دیگر قدرت راه رفتن به دستشویی را نداشت. اعضای خانواده اموال خود را فروختند و 54000 دلار برای خرید یک منبع دو ماهه تریکافتا در ایالات متحده جمع آوری کردند.

من آن را برای چند روز مصرف کردم، و سپس بلند شدم و گفتم، فکر می کنم دوش بگیرم. تمام خانواده من در شوک بودند.» “چند روز قبل از آن حتی نمی توانستم دستم را بلند کنم.”

خانم پریرا با اطلاعاتی در مورد اینکه چگونه دارو وضعیت او را تغییر داده است، از یک روند قانونی استفاده کرد تا سیستم بهداشت عمومی برزیل را به خرید یک منبع ثابت برای او وادار کند. او اکنون در حال کار به سمت حرفه ای به عنوان مفسر فوتبال است.

موانع بدست آوردن Trikafta در کشورهای در حال توسعه فراتر از در دسترس بودن محصول است. تعداد زیادی از بیماران هنوز تشخیص داده نشده اند. کسانی که تشخیص داده می شوند بعید است به آزمایش های ژنتیکی گران قیمت دسترسی داشته باشند تا مشخص شود که آیا آنها یکی از جهش های لازم برای اثربخشی دارو را دارند یا خیر.

حدود 90 درصد از بیماران از اصل و نسب اروپای شمالی، در مقایسه با افراد کمتری از خاورمیانه، آسیا و آفریقا، شایع ترین جهش مورد نیاز برای اثربخشی دارو را دارند. در هند، برآوردها از 19 تا 44 درصد متغیر است.

Vertex یک پروژه دانشگاهی را برای درک بهتر ژنتیک بیماران فیبروز کیستیک در کشورهای فقیرتر تأمین مالی می کند. دکتر میلان مکک جونیور، متخصص ژنتیک در پراگ، در حال کار با پزشکان کشورهای کم منابع برای جمع‌آوری و تجزیه و تحلیل نمونه‌های خون از بیماران مشتاق است. او صدها بیمار تشخیص داده شده در اروپای شرقی، خاورمیانه و آسیای مرکزی را که دارای شایع ترین جهش هستند، شناسایی کرده است.

بلیندا نل که در آفریقای جنوبی روی این اکشن کار می‌کند، اخبار مربوط به داروهای ورتکس را از نزدیک دنبال کرد، زیرا دو خواهرش به دلیل فیبروز کیستیک ضعیف‌تر شدند.

در سال 2014، خانم نل و خواهرش لورین که او نیز به این بیماری مبتلا بود، از خواهر و برادر سوم جنیفر پرستاری کردند که او در حال مرگ بود. خانم نل به لورین قول داد که او را از همان سرنوشت دور نگه دارد و در اوایل سال 2022 توانست چند ماه تریکافتا برای او تهیه کند. اما ریه های لورین خیلی آسیب دیده بود و او اکتبر گذشته درگذشت.

خانم نل گفت: «این حیاتی است که کودکان در همه جا از سنین پایین دسترسی داشته باشند تا در مرحله پایانی که من با خواهرانم دیدم تحمل نکنند.

الیف اینس از استانبول گزارش می دهد.